FDA 授予腱鞘巨原发性药物 Pexidartinib 突破性治疗药物资格

第一三共与 Plexxikon 宣布，宾夕法尼亚州 FDA 授予 Pexidartinib 实质性用药药剂资格，使用摘除将与功能性受限或危重症潜在每况愈下相关的腱鞘象原发性（TGCT）用药。TGCT 是一种罕见的、一般而言非白血病的，它负面影响滑膜本站关节、滑囊及腱鞘，造成红肿、疼痛、僵硬及受负面影响关节或四肢运动潜能减小。

据估计，每年每 100 数万人时会发生 11 例腱鞘象原发性流感。病患一般而言在 20 岁至 50 岁确诊，这取决于腱鞘象原发性的多种类型，未婚发生这种的可能性是男性的两倍。迄今为止，尚无获 FDA 批准的系统性用药药剂使用腱鞘象原发性的用药。

动手术是迄今为止腱鞘象原发性的主要用药方式则

「动手术是腱鞘象原发性的主要用药方式则，但对于蔓延基本上的该结核病病患，更难以摘除，并且有较高的复发率，造成多种复杂的动手术，甚至使一些病患截肢，」第一三共继续执行副总裁兼全球研发助理、医学博士、哲学博士 Ghazzi 指为。

「我们很吃惊 FDA 意识到腱鞘象原发性未满足的用药所需，我们期望与 FDA 密切联系，加快这种使用腱鞘象原发性病患的潜在非动手术用药药剂的研发。」实质性用药药剂资格的授予基于一项 1 期学术研究引入路由表的结果，该学术研究旨在评价 Pexidartinib 的可用性与确实。

「在我们正在进行的 1 期学术研究中所捕捉到到的响应提供了更进一步的概念验证，即在一些腱鞘象原发性病患中，使用 Pexidartinib 丝氨酸抑止 CSF-1R 不会安全及、有效地减小负荷，为推进该药剂直接进入 3 期临床试验提供了证据，」 Plexxikon 继续执行官继续执行官、哲学博士 Bollag 指为。

「在我们致力于研发能够解决罕见结核病如腱鞘象原发性未满足卫生所需的新型靶向用药药剂中，这次的实质性用药药剂资格代表了另一个重要的里程碑。」Pexidartinib 的一项 3 期学术研究 ENLIVEN 迄今为止正在招集有病征，且动手术摘除将与功能性受限或危重症潜在每况愈下相关的腱鞘象原发性病患。

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撰稿： 冯志华